Leczenie ukierunkowane na cel (ang. treat-to-target) jest obecnie rekomendowaną, optymalną strategią terapeutyczną umożliwiającą opanowanie stanu zapalnego u chorych z RZS. Skuteczność tej strategii potwierdzono w wielu badaniach klinicznych, jak np. FIN-RACo, TICORA, CAMERA, CIMESTRA czy też BeSt. Dane płynące z tych badań sugerują, że przestrzeganie tej strategii jest o wiele ważniejsze niż wybór jakiegokolwiek konkretnego leku w celu uzyskania optymalnych wyników terapii chorych z RZS. Niemniej jednak strategia ta związana jest z możliwością rozwoju nowej sytuacji, w której pacjenci są leczeni zbyt intensywnie (ang. overtreatment). Do tej pory głównym problemem było to, że chorzy z RZS nie byli wystarczająco dobrze leczeni (ang. undertreatment) z powodu zbyt późnego postawienia rozpoznania, nadmiernego kierowania się wynikami badań laboratoryjnych, a także wskutek działań niepożądanych związanych z tradycyjnymi LMPCh (sole złota, penicylamina).

Poniższy artykuł próbuje dokonać przeglądu i podsumowania problematycznych kwestii związanych z leczeniem ukierunkowanym na cel. Poniższe problemy podzielono na trzy grupy tematyczne: A) remisja lub nawet niska aktywność choroby nie może stanowić celu u wszystkich chorych, B) położenie nacisku na leki biologiczne i pomijanie metotreksatu i innych LMPCh oraz C) kwestie farmakoekonomiczne.

W przypadku pierwszej grupy problemów, tj. postawienia takiego samego celu terapeutycznego niezależnie od zróżnicowania chorych poruszono następujące kwestie. Wielu chorych jest zadowolonych z nie pogarszającego się stanu zdrowia i chcą uniknąć dalszego ryzyka związanego z agresywnym leczeniem. Wiele kampanii reklamowych i programów edukacyjnych dla lekarzy organizowanych przez producentów leków biologicznych pomija kwestie współdecydowania o kierunku leczenia. Co więcej, często remisja lub nawet niska aktywność choroby są nierealnym celem dla dużej grupy chorych, którzy mogą również cierpieć z powodu fibromialgii (20 – 30%), innych chorób współistniejących lub mieć zmiany pourazowe. Ponadto, autorzy zwrócili uwagę, że nie istnieje złoty standard umożliwiający ocenę osiągnięcia uniwersalnego celu dla wszystkich chorych z RZS. Dlatego często stosuje się kilka mierników, z czego najpopularniejsze są DAS28, CDAI, SDAI oraz RAPID3. W artykule także poruszono kwestię oceny stopnia progresji zmian radiologicznych, a nie oceny stopnia sprawności czy też śmiertelności, jako najważniejszego punktu końcowego charakteryzującego wartość strategii treat-to-target i podkreślono, że nie jest ona oparta na dowodach EBM.

W drugiej części dotyczącej oceny skuteczności leków biologicznych i metotreksatu poruszono następujące problemy. Skomentowano fakt, że obecnie efektywność metotreksatu jest często niedoceniania w artykułach publikowanych w czasopismach reumatologicznych. Tymczasem dokładna analiza danych z prac opisujących większe spowolnienie progresji zmian radiologicznych w wypadku leków biologicznych w porównaniu z metotreksatem wskazują, że u około 75% chorych przyjmujących metotreksat nie stwierdzi się progresji zmian, a u 10 – 15% chorych stosujących leki biologiczne taka progresja nastąpi (nawet gdy stosowane są w połączeniu z metotreksatem). Autorzy podkreślili, że choć różnice te są istotne statystycznie w badaniu klinicznym, prawdopodobnie nie byłby w codziennej praktyce lekarskiej. Kolejną poruszoną kwestią jest fakt, że niektórzy eksperci twierdzą, że jedyną przeszkodą w terapii wszystkich chorych z RZS lekami biologicznymi jest ich cena, podczas gdy rekomendacje EULAR wyraźnie stanowią, że leki biologiczne powinny być stosowane tylko u pacjentów z niecałkowitą odpowiedzią na leczenie metotreksatem w połączeniu z glikokortykosteroidami. Ponadto, w pracy zaznaczono, że w badaniach gdzie raportowano najlepsze wyniki terapii RZS (najwyższy odsetek remisji i/lub niskiej aktywność choroby) nie stosowano leków biologicznych. Omówiono również kwestię poprawy stanu sprawności chorych RZS, która obecnie przypisywana jest lekom biologicznym, a co również nie do końca jest prawdą.

Na zakończenie podjęto temat farmakoekonomiki, a w nim kwestię większych kosztów przy których liczeniu czasem nie uwzględnia się do końca faktu, że chorzy z RZS są starsi, mniej wykształceni oraz mają więcej chorób współistniejących niż populacja ogólna. Odrębną kwestią jest także problem stopnia rozwoju i zamożności kraju z którego chorzy pochodzą.

Osoby zajmujące się leczeniem chorych z RZS powinny być świadome szeregu powyższych problematycznych kwestii związanych ze strategią treat-to-target i uwzględniać je w podejściu do indywidualnego pacjenta. Lepsze zrozumienie przeszkód uniemożliwiających osiągnięcie remisji lub niskiej aktywności choroby u chorych z RZS powinno doprowadzić do bardziej świadomego wdrażania strategii leczenia ukierunkowanego na cel i tym samym do poprawy uzyskiwanych wyników klinicznych.