Wprowadzenie leków biologicznych do terapii chorób reumatycznych istotnie poprawiło wyniki leczenia. Z uwagi na fakt, że pewne leki referencyjne przestają być chronione przez prawo patentowe, na rynku zaczynają pojawiać się leki biopodobne. Z jednej strony mogą się one przyczynić do obniżenia ceny terapii, jednakże z drugiej strony budzą obawy dotyczące identycznego mechanizmu działania, skuteczności oraz działań niepożądanych, zarówno w obserwacji krótko-, jak i długoterminowej. W celu omówienia tych wszystkich zagadnień w kwietniu 2012 w Berlinie odbyło się specjalne spotkanie z panelem międzynarodowych ekspertów, poświęcone lekom biopodobnym, stosowanym w terapii chorób reumatycznych. Poniższa praca stanowi podsumowanie omawianych tematów, dostarczając lekarzom aktualnej wiedzy dotyczącej tak szybko zmieniającej się dziedziny.

Na wstępie podkreślono, że w 2012 roku na świecie łączny koszt terapii trzema głównymi inhibitorami TNF wyniósł 20 miliardów dolarów, natomiast łączna kwota leczenia chorób reumatycznych - 30 miliardów dolarów, co daje koszt 10 000 – 30 000 dolarów rocznie przypadający na jednego pacjenta. Następnie szczegółowo wyjaśniono pojęcie leku biopodobnego, zaznaczając jednocześnie, że dotychczas ,ani EMA ani FDA nie zaaprobowały żadnego leku biopodobnego w terapii chorób reumatycznych. Niemniej jednak wspomniano, że południowokoreańska firma Celltrion złożyła wniosek do EMA w celu uznania leku CT-P13 za biopodobny do infliksymabu. Lek ten oceniano już w kilku randomizowanych badaniach klinicznych u chorych z RZS i ZZSK.

W kolejnych etapach omówiono proces produkcji leków biopodobnych, podkreślono kluczową rolę struktury konformacyjnej takiego białka niezbędnej dla wywierania właściwego efektu biologicznego, jego farmakokinetykę, farmakodynamikę oraz immunogenność. Poruszono problem przeciwciał przeciwko lekom biologicznym, które mogą zmniejszać w surowicy stężenie aktywnego leku, powodować działania niepożądane lub działać jako przeciwciała neutralizujące. Zwrócono uwagę także na fakt, że stopień immunogenności przyczynia się do rozwoju tachyfilaksji. Poświęcono także nieco uwagi roli i znaczeniu fragmentu Fc przeciwciała.

Następnie podjęto temat różnic pomiędzy lekiem referencyjnym a lekiem biopodobnym. Podkreślono, że kluczowym pytaniem nie jest, czy różnice istnieją, ale czy są one istotne klinicznie, gdyż mikroheterogenność jest cechą każdego leku biologicznego.

Omówiono także proces rejestracji leku biopodobnego. W maju 2012 EMA opublikowała wytyczne dotyczące rejestracji biopodobnych przeciwciał monoklonalnych, a wcześniej, bo w lutym 2012, FDA opracowała trzyczęściowy dokument oparty na BPCIA (Biologics Price Competition and Innovation Act). W pracy także kilkukrotnie zwrócono uwagę na istotną różnicę pomiędzy rejestracją leków generycznych, w przypadku których należy wykazać tylko równoważność właściwości farmakokinetycznych, a rejestracją leków biopodobnych, gdzie należy przedstawić dane dotyczące profilu bezpieczeństwa i skuteczności, co wymaga przeprowadzenia randomizowanych badań klinicznych. A i tak obserwacje długoterminowe będą tak naprawdę dostępne po analizie danych porejestracyjnych. Na zakończenie w artykule poruszono także problem nazewnictwa leków biopodobnych oraz kwestii stosowania ich jako zamienniki.